至始至終選擇疾病相關的細胞模型進行科學研究
從靶點驗證通往臨床前研究
即用型細胞系
· 同一個細胞背景（HAP1細胞系），多種應用
· 選擇一個或多個
基因
· Knockout模型
· 提供匹配的母本對照細胞
快速構建服務
· 提供敲除或單等位
基因突變細胞株構建
· 選擇Horizon現有授權的各種商業化細胞或者由客戶自行提供的細胞
· 選擇一個或多個基因
· 提供兩個經過單克隆化后的細胞株克隆，以確保穩定的細胞模型，減少遺傳偏差
· 提供親本對照細胞株
· 提供測序報告，序列驗證的雙等位基因移碼突變
· 構建項目報告
定制構建服務
· 專屬的項目經理溝通設計編輯方案
· 選擇細胞背景（腫瘤細胞、IPSC、原代T細胞）
· 從數百個細胞系中選擇或提供您自己的細胞系
· 提供兩個經過單克隆化后的細胞株克隆，以確保穩定的細胞模型，減少遺傳偏差
· 提供親本對照細胞株
· 支原體和無菌驗證
· 基因型驗證
· 選擇構建方式：
1) Deletions
2) Reporters and tags
3) Large coding knock-ins
4) Conditional knockout and knock-ins
5) Multiplex editing
6) Expression by lentivirus
7) Scarless editing
8) Inducible and constitutive models
9) Safe harbor or random integration of expression cassette
案例1：挑戰難編輯細胞的構建-iPSC細胞編輯
· 在iPSCs中已經完成超過60個基因編輯項目
· 包括商業化和病人來源的細胞
· 提供將病人來源的iPSC細胞反向突變成野生型細胞
· 將疾病相關的突變引入到正常衍生的iPSC細胞中
· 無損編輯，編輯后進行核型和多能型驗證
案例2：挑戰難編輯細胞的構建-原代T細胞編輯
· 優化T細胞操作和試劑給入方式
· 高效核酸酶介導的多個基因靶標的敲除
· 通過GUIDE-Seq測序和NGS測序驗證特異性
定制詳情
關于Horizon
成立于1995年；擁有24年基因改造經驗；10多年細胞系開發和構建經驗；全球Top20跨國藥企的長期合作伙伴。Horizon Discovery在細胞系開發設計方面擁有十多年的經驗，致力于推動基因編輯和基因調控的應用，提供創新的工具和服務，使學術機構，制藥和生物技術公司以及臨床診斷實驗室科學家能夠更好地了解基因功能，理解突變對疾病的影響，確定人類疾病背后的遺傳驅動因素，確定靶點，評估小分子化合物篩選，開發和驗證診斷工作流程，并提供用于精準
治療的新療法（細胞療法和基因療法）。
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