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作者：國家藥品監督管理局醫療器械技術審評中心資深審評員 盧紅

       2019年12月，國家藥品監督管理局醫療器械技術審評中心發布《真實世界數據用于醫療器械臨床評價技術指導原則（征求意見稿）》（以下簡稱《指導原則》），旨在規范和合理引導真實世界數據在醫療器械臨床評價中的應用，為申請人使用醫療器械真實世界數據申報注冊以及監管部門對該類醫療器械臨床數據的審評提供技術指導。

       首先，《指導原則》明確了真實世界數據相關概念。

       真實世界數據是指來自現實醫療環境的、傳統臨床試驗以外的數據，反映實際診療中患者健康狀況和醫療服務情況。真實世界研究是圍繞相關科學問題，綜合運用流行病學、生物統計學、循證醫學等多學科方法技術，利用真實世界數據開展的研究。真實世界證據是通過分析真實世界數據形成的與產品使用、潛在風險/收益相關的臨床證據。

       真實世界研究的優勢主要包括三方面：一是相比于傳統臨床試驗，真實世界研究在現實醫療環境下開展，對納入患者病情限定更少，覆蓋人群更廣，樣本量可能較大，研究結論外推性可能較好；二是可綜合利用多種數據，使獲得長期臨床結局數據成為可能；三是可用于觀察罕見嚴重不良事件，回答罕見疾病相關問題，評價臨床結局在不同人群之間的差異。

       其次，《指導原則》明確了真實世界數據來源及其分類。

       常見真實世界數據來源包括登記數據庫、醫院電子病歷、區域健康醫療數據、醫保數據、健康檔案、常規公共監測數據、患者自報數據，以及其他健康檢測產生的數據等。適用于醫療器械的真實世界數據來源除上述情形外，還包括在醫療器械全生命周期各環節產生的數據。

       從醫療器械臨床評價的角度出發，《指導原則》將上述來源的數據按形成時間與研究開展時間的關系，分為兩類：一是既有數據資源；二是以特定器械臨床評價為目的，設立明確數據標準和數據收集模式，在常規醫療環境下形成的數據資源。

       再次，《指導原則》明確了真實世界數據質量評價要素。

       使用既有數據資源進行臨床評價時，要重點考慮數據是否涵蓋所需人群、關鍵變量及隨訪時長；是否能獲得醫療器械識別信息、使用信息；變量是否準確及完整；數據清理及提取是否規范。使用主動收集的數據時，需考慮研究設計的科學性和可行性，確保數據真實、準確、可追溯。評價數據管理的規范性，可從管理流程、人員、信息系統、數據標準化等方面進行全面考慮。評價數據質量，需考慮數據的相關性和可靠性。

       最后，《指導原則》明確了真實世界研究設計原則、常見類型及統計分析方法。

       將真實世界數據用于醫療器械臨床評價時，應基于具體研究目的，進行研究總體策劃和設計。同時，需重視倫理問題與數據安全，注意真實世界研究存在的偏倚。

       真實世界研究設計類型主要分為實效性試驗研究設計、觀察性研究設計及其他設計。在真實世界研究中，研究者需要根據研究目的、數據類型以及研究設計類型酌情應用合理的統計學方法。

       此外，《指導原則》還列明了將真實世界證據用于醫療器械臨床評價的11種常見情形。