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作者：國家藥品監(jiān)督管理局醫(yī)療器械技術(shù)審評(píng)中心資深審評(píng)員 盧紅

       2019年12月，國家藥品監(jiān)督管理局醫(yī)療器械技術(shù)審評(píng)中心發(fā)布《真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》（以下簡稱《指導(dǎo)原則》），旨在規(guī)范和合理引導(dǎo)真實(shí)世界數(shù)據(jù)在醫(yī)療器械臨床評(píng)價(jià)中的應(yīng)用，為申請(qǐng)人使用醫(yī)療器械真實(shí)世界數(shù)據(jù)申報(bào)注冊(cè)以及監(jiān)管部門對(duì)該類醫(yī)療器械臨床數(shù)據(jù)的審評(píng)提供技術(shù)指導(dǎo)。

       首先，《指導(dǎo)原則》明確了真實(shí)世界數(shù)據(jù)相關(guān)概念。

       真實(shí)世界數(shù)據(jù)是指來自現(xiàn)實(shí)醫(yī)療環(huán)境的、傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)以外的數(shù)據(jù)，反映實(shí)際診療中患者健康狀況和醫(yī)療服務(wù)情況。真實(shí)世界研究是圍繞相關(guān)科學(xué)問題，綜合運(yùn)用流行病學(xué)、生物統(tǒng)計(jì)學(xué)、循證醫(yī)學(xué)等多學(xué)科方法技術(shù)，利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)開展的研究。真實(shí)世界證據(jù)是通過分析真實(shí)世界數(shù)據(jù)形成的與產(chǎn)品使用、潛在風(fēng)險(xiǎn)/收益相關(guān)的臨床證據(jù)。

       真實(shí)世界研究的優(yōu)勢主要包括三方面：一是相比于傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)，真實(shí)世界研究在現(xiàn)實(shí)醫(yī)療環(huán)境下開展，對(duì)納入患者病情限定更少，覆蓋人群更廣，樣本量可能較大，研究結(jié)論外推性可能較好；二是可綜合利用多種數(shù)據(jù)，使獲得長期臨床結(jié)局?jǐn)?shù)據(jù)成為可能；三是可用于觀察罕見嚴(yán)重不良事件，回答罕見疾病相關(guān)問題，評(píng)價(jià)臨床結(jié)局在不同人群之間的差異。

       其次，《指導(dǎo)原則》明確了真實(shí)世界數(shù)據(jù)來源及其分類。

       常見真實(shí)世界數(shù)據(jù)來源包括登記數(shù)據(jù)庫、醫(yī)院電子病歷、區(qū)域健康醫(yī)療數(shù)據(jù)、醫(yī)保數(shù)據(jù)、健康檔案、常規(guī)公共監(jiān)測數(shù)據(jù)、患者自報(bào)數(shù)據(jù)，以及其他健康檢測產(chǎn)生的數(shù)據(jù)等。適用于醫(yī)療器械的真實(shí)世界數(shù)據(jù)來源除上述情形外，還包括在醫(yī)療器械全生命周期各環(huán)節(jié)產(chǎn)生的數(shù)據(jù)。

       從醫(yī)療器械臨床評(píng)價(jià)的角度出發(fā)，《指導(dǎo)原則》將上述來源的數(shù)據(jù)按形成時(shí)間與研究開展時(shí)間的關(guān)系，分為兩類：一是既有數(shù)據(jù)資源；二是以特定器械臨床評(píng)價(jià)為目的，設(shè)立明確數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)和數(shù)據(jù)收集模式，在常規(guī)醫(yī)療環(huán)境下形成的數(shù)據(jù)資源。

       再次，《指導(dǎo)原則》明確了真實(shí)世界數(shù)據(jù)質(zhì)量評(píng)價(jià)要素。

       使用既有數(shù)據(jù)資源進(jìn)行臨床評(píng)價(jià)時(shí)，要重點(diǎn)考慮數(shù)據(jù)是否涵蓋所需人群、關(guān)鍵變量及隨訪時(shí)長；是否能獲得醫(yī)療器械識(shí)別信息、使用信息；變量是否準(zhǔn)確及完整；數(shù)據(jù)清理及提取是否規(guī)范。使用主動(dòng)收集的數(shù)據(jù)時(shí)，需考慮研究設(shè)計(jì)的科學(xué)性和可行性，確保數(shù)據(jù)真實(shí)、準(zhǔn)確、可追溯。評(píng)價(jià)數(shù)據(jù)管理的規(guī)范性，可從管理流程、人員、信息系統(tǒng)、數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化等方面進(jìn)行全面考慮。評(píng)價(jià)數(shù)據(jù)質(zhì)量，需考慮數(shù)據(jù)的相關(guān)性和可靠性。

       最后，《指導(dǎo)原則》明確了真實(shí)世界研究設(shè)計(jì)原則、常見類型及統(tǒng)計(jì)分析方法。

       將真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評(píng)價(jià)時(shí)，應(yīng)基于具體研究目的，進(jìn)行研究總體策劃和設(shè)計(jì)。同時(shí)，需重視倫理問題與數(shù)據(jù)安全，注意真實(shí)世界研究存在的偏倚。

       真實(shí)世界研究設(shè)計(jì)類型主要分為實(shí)效性試驗(yàn)研究設(shè)計(jì)、觀察性研究設(shè)計(jì)及其他設(shè)計(jì)。在真實(shí)世界研究中，研究者需要根據(jù)研究目的、數(shù)據(jù)類型以及研究設(shè)計(jì)類型酌情應(yīng)用合理的統(tǒng)計(jì)學(xué)方法。

       此外，《指導(dǎo)原則》還列明了將真實(shí)世界證據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評(píng)價(jià)的11種常見情形。